Manifesto cobra acesso rápido a medicamento eficaz para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal

Suhellen tem dois filhos com AME, um fez uso do medicamento Zolgensma® e tem uma qualidade de vida melhor que a do irmão mais velho. Ela luta pelo medicamento ser disponibilizado de forma mais acessível pelo SUS

O Universo Coletivo AME, criado em 2019 para apoiar pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME), divulgou nesta segunda-feira (9/12) um manifesto cobrando do Ministério da Saúde a implementação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que tornará mais rápido e acessível o fornecimento do medicamento Zolgensma® para o tratamento da doença.

O coletivo cobra uma decisão deliberada em 7 de dezembro de 2023, onde a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), na 125ª Reunião Ordinária, deliberou a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para AME para incluir o medicamento. No entanto, o PCDT ainda não foi publicado, e, por causa disso, o medicamento não está acessível aos pacientes com doença rara.

O manifesto chama atenção para dois  importantes pontos: o uso de um outro medicamento com custo elevado que não tem o mesmo resultado e o custo da dose única desse medicamento comprado quando a decisão vem de forma judicial. A média da dose em casos judiciais custa R$ 8,67 milhões. Pelo PCDT, cada dose custaria R$ 5,72 milhões.

“Até aqui, na grande maioria dos casos, o acesso ao remédio tem se dado por via judicial, o que onera os cofres públicos. Estudo publicado em 2024 sobre os custos da judicialização do Zolgensma® no Ministério da Saúde indica que o gasto médio do MS para a compra do medicamento para 109 pacientes foi de R$ 8,67 milhões por dose. Por outro lado, o preço negociado na incorporação para disponibilização via PCDT foi de R$ 5,72 milhões por frasco”, diz o coletivo.

Em resposta à reportagem do Correio Braziliense, o Ministério da Saúde disse:

“O Ministério da Saúde informa que nessa segunda-feira (2/12), foi realizada uma reunião entre técnicos do Ministério e representantes da farmacêutica Novartis, fornecedora exclusiva do medicamento, para tratar do Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR). O MS está atuando de forma ativa para cumprir com o fornecimento administrativo da terapia incorporada ao SUS, mas depende, nesse momento, do posicionamento da Novartis. É importante destacar que o Ministério enviou uma minuta de acordo a Novartis e aguarda a formalização do ACR para dar acesso ao medicamento. A pasta tem realizado uma série de tratativas com a empresa. O processo é complexo porque o MS precisa monitorar a melhora do paciente com a terapia gênica e os resultados ao longo dos anos. Vale ressaltar que esse será o primeiro acordo comercial envolvendo pagamento da terapia após monitoramento individual do paciente no SUS”, afirmou o órgão.

A pasta também frisou que os pacientes diagnosticados com AME não estão sem assistência do governo, que há outros medicamentos no Sistema Único de Saúde (SUS).

A empresa Novartis, disse em nota ao Correio que ainda há algumas divergências nos termos do acordo, mas que sua prioridade é que o processo seja concluído. Segue a nota :

“Recentemente, a Novartis recebeu a devolutiva da minuta contratual do acordo de compartilhamento de risco de Zolgensma, que contém alguns pontos de divergência em relação à proposta inicialmente enviada ao Ministério da Saúde. Estamos trabalhando para que nos próximos dias a devolutiva seja enviada para o MS.A conclusão do acordo é prioridade para a companhia, que continua buscando junto ao Ministério as melhores condições para que o processo seja concluído o mais breve possível.”

O texto ressalta ainda que , “Cabe ainda pontuar que pacientes com AME não estão desassistidos no SUS, já que são disponibilizados na rede pública os medicamentos nusinersena e risdiplam para pessoas com os tipos 1 e 2 da doença. Outro ponto a considerar é que nenhum paciente com indicação médica e decisão judicial favorável ficou desassistido, pois o Ministério adotou todas as medidas necessárias para garantir o acesso do paciente e evitar atraso no fornecimento do medicamento Zolgensma”.

Sobre a doença

Cecilia Micheletti, médica geneticista do Laboratório DLE do Grupo Fleury explicou ao Correio o que é a Amiotrofia Muscular Espinhal (AME) e o o tratamento. “A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença geneticamente determinada, caracterizada pela degeneração dos neurônios motores, levando à fraqueza e atrofia muscular progressivas. É causada principalmente por mutações no gene SMN1, que são herdadas de forma autossômica recessiva. A gravidade da AME varia, com tipos que vão de formas infantis graves a apresentações mais leves em adultos”, comentou.

O médico Maciel Pontes, neurologista do Hospital de Base do Distrito Federal explicou a importância e a eficácia do Zolgensma® no tratamento para pacientes com AME. “O Zolgensma® substitui o gene defeituoso por um funcional, corrigindo a causa da doença. O medicamento é uma terapia gênica de dose única, considerado uma terapia revolucionária porque atua na causa raiz da doença. Ele é mais eficaz quando administrado antes do aparecimento dos sintomas graves. No entanto, devido ao alto custo (cerca de U$ 2,1 milhões), seu acesso é limitado, especialmente em sistemas públicos de saúde”, ressaltou.

A expectativa de vida depende do tipo da doença. Os tipos 0 e 1 podem ter pouco tempo dependendo das complicações do paciente. Os níveis 3 e 4, mesmo com limitações, podem viver por vários anos com qualidade de vida melhorada. E o tipo 4, o mais leve, afeta adultos e não reduz a expectativa de vida, mesmo causando perda gradual de força muscular. Mesmo não tendo cura, os especialistas afirmam que os medicamentos Zolgensma® e Spinraza ajudam a melhorar a qualidade de vida e prolongar a sobrevivência, especialmente se administrados precocemente.

Redação com jornal Correio Braziliense Foto: reprodução/imagem cedida

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